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JAMA Ophthalmology (旧Archives of Ophthalmology)

2019
137巻

Choroideremiaの遺伝子治療

JAMA Ophthalmology (旧Archives of Ophthalmology) 137巻(11号)2019

Efficacy and safety of retinal gene therapy usion adeno-associatted virus vector for patients with chroideremia. A randomized clinical trial.
Fischer MD et al(Germany)
JAMA Ophthalmol 137(11): 1247-1255, 2019
・Choroideremia(CHM)はCHM geneの変異によって発生する遺伝性の網膜疾患である。
・Adeno-associated virus vector(AAV2)を用いた網膜遺伝子治療の安全性と効果について検討した。
・このTübingen Choroideremia Gene Therapy(THOR)は単一施設のPhase2のopen-label randomized clinical trialであり、2016/1~2018/2までの6名の男性(54.9±4.1歳)のデータである。
・単眼だけ硝子体手術により網膜下に0.1mlのAAV2-REP1を注入し、視力の改善あるいは維持ができた。
・参照:Pennesi ME et al, Choroideremia. Retinal degeneration with an unmet need. Retina 39(11): 2059-2069,2019(TY)

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